A saga em busca de tratamento para doenças raras

É necessário fortalecer a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras e articular ações no SUS

Histórias de crianças como a do Francisco, do Pará, e da Isabella, no Paraná, emocionam e nos impulsionam a agir. Ao todo são 15 crianças no país com doenças raras que se manifestaram nos anos iniciais da vida. Como é comum em nossas famílias, os pais registraram em vídeos e fotos os primeiros passos, as brincadeiras, o balbuciar de palavras e, pouco tempo depois, tudo mudou. As crianças passaram a ter convulsões, perderam o movimento das pernas, começam a ter dificuldades para enxergar e falar.

Na busca desesperada para saber o que aconteceu, os pais peregrinaram pelos serviços de saúde até descobrirem que era uma doença rara, com nome estranho a Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2), conhecida como doença de Batten. Uma doença sem cura, crônica, progressiva, degenerativa e que pode levar à morte precoce. A notícia foi devastadora para as famílias.

No mundo, existem cerca de 300 milhões de pessoas com doenças raras – aproximadamente 13 milhões no Brasil. Estima-se que existem entre 6.000 e 8.000 tipos diferentes de doenças raras. Segundo especialistas, 30% dos casos levam à morte antes dos cinco anos de idade, 75% afetam crianças e 80% têm origem genética. Somente cerca de 5% dessas doenças dispõem de algum tratamento para diminuir o avanço da doença. Como existem poucos pacientes, o valor é muito elevado, impossível de ser pago pelas famílias. A doença de Batten felizmente conta com uma medicação aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas ainda não disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).

O mês de fevereiro, em especial o dia 29 – uma data rara –, concentra as lutas para ampliar o conhecimento sobre as doenças raras. Neste ano, por não ser bissexto, a data será lembrada mundialmente no dia 28 de fevereiro. Nos últimos anos, o Congresso Nacional tem sido iluminado neste período com as cores dos raros para chamar a atenção da causa, fortalecer as lutas e propiciar avanços e compromissos.

Neste contexto, a Subcomissão Permanente de Acompanhamento das Políticas Públicas para as Pessoas com Doenças Raras (CASSPPDR), da qual sou vice-presidente, aprovou a realização de audiência pública para discutir o apoio do SUS aos pacientes acometidos pela doença de Batten. Vamos ouvir a sociedade organizada, as famílias, os técnicos, o Ministério da Saúde e o Ministério Público Federal. Nosso objetivo é encontrar caminhos para, no curto prazo, poder disponibilizar a medicação para a doença de Batten no SUS.

É necessário destacar que foram mais de 2.200 contribuições favoráveis ao tratamento da doença de Batten na consulta pública 89 da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). As famílias sustentaram que existem evidências positivas em relação aos resultados do tratamento.

É um absurdo que a questão não tenha sido resolvida até o momento, pois o tratamento desta e de outras doenças raras produz impacto na diminuição de custos com as ações judiciais e traz outros benefícios como a diminuição de internações frequentes e sequelas, além de propiciar melhorias na qualidade de vida para toda a família.

Com base no direito à saúde assegurado na Constituição Federal, apoiamos a articulação da sociedade em prol da decisão favorável na Conitec. Além disso, é necessário fortalecer a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, ampliar os protocolos e centros de atendimento, promover a articulação das ações no SUS e a capacitação dos profissionais de saúde, além de propiciar avanços nos tratamentos com o estabelecimento de um núcleo nacional para congregar as diversas iniciativas de desenvolvimento tecnológico e de pesquisas sobre as doenças raras no Brasil. Juntos podemos avançar no cuidado e nos direitos das pessoas com doenças raras e suas famílias.

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